C’è una terapia genetica che si somministra con una sola dose, e serve per il trattamento pediatrico di bambini di età inferiore ai due anni affetti da atrofia muscolare spinale (SMA). È un trattamento salvavita, segna uno storico passo avanti nella cura della patologia, perché si somministra in un’unica dose. Il prezzo di Zolgensma (Novartis) è – per un’unica dose – di oltre 2 milioni di dollari. Il problema non è (si fa per dire) il prezzo, ma il modo con cui questo è stato costruito ...